Élosulfase alfa

L'élosulfase alfa est une version recombinante de l'enzyme N-acétylgalactosamine-6-sulfatase (en).

Autorisation de mise sur le marché

Elle a été commercialisée par BioMarin Pharmaceutical sous le nom de Vimizim pour le traitement du syndrome de Morquio A ou mucopolysaccharidose de type IV A qui est causée par une déficience de cette N-acétylgalactosamine-6-sulfatase.

Elle a été approuvée en vue d'une utilisation thérapeutique aux États-Unis par la Food and Drug Administration en 2014[1] et en France le [2].

Notes et références

  1. ↑ « FDA approves Vimizim to treat rare congenital enzyme disorder »(Archive.org • Wikiwix • Archive.is • Google • Que faire ?), Food and Drug Administration, .
  2. ↑ « Avis de la Commission de la transparence », sur has-sante.fr, Haute Autorité de santé, (consulté le ).

Voir aussi

Articles connexes

  • Mucopolysaccharidose

Liens externes

  • Vaincre les Maladies Lysosomales, association de patients
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